Negatywna rekomendacja AOTMiT dla leczenia Prolastinem

Mimo naszego zaangażowania w kwestię refundacji Prolastinu, nie udało się.

Krótko przed wakacjami Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji dokonała oceny wniosku o refundację Prolastin w ramach programu lekowego „Leczenie substytucyjne dorosłych chorych z niedoborem inhibitora alfa-1- proteinazy oraz rozedmą płuc (ICD-10 E88.0)”. Niestety zarówno stanowisko Rady Przejrzystości jak i rekomendacja Prezesa AOTMiT są negatywne.

Oznacza to brak nadziei na dobre i dostępne leczenie na europejskim poziomie dla polskich pacjentów z płucną postacią niedoboru A1AT i postępującą rozedmą oraz POCHP. Trudno mi to zrozumieć bo mam szczęście znać liczną grupę pacjentów leczonych (za granicą) Prolastinem lub jego odpowiednikami i są to ludzie, którzy tylko dzięki tej terapii funkcjonują.

Z treści dokumentów na stronie AOTMiT można wyczytać, że jedynym argumentem realnie istotnym był wysoki koszt terapii. Pozostałe podniesione wątpliwości czyli np. brak udowodnionej skuteczności i wpływu na poprawę życia pacjentów (sam znam kilka osób żyjących tylko dzięki tej terapii a na pewno w większym komforcie, bez tlenu etc. – żródłem wiedzy dla AOTMiT mogą być relacje na FB), pogorszenie stanu zdrowia leczonych (sic!), substytucyjny jedynie charakter leczenia (przecież większość chorób genetycznych leczy się jedynie objawowo dopóki nie umiemy zmieniać kodu genetycznego) oraz mała grupę badawaczą (do diabła – to jest choroba RZADKA) są żenujące, bałamutne lub śmieszne.

W stanowisku Rady Przejrzystości czytamy m.in. o przewadze „terapii standardowej” nad „terapią substytucyjną” ale jedynym chyba argumentem jest wskazanie, że koszt terapii Prolastinem wielokrotnie przekracza przyjęty próg opłacalności „z punktu widzenia korzyści klinicznych”. Trudno jest dyskutować z takimi stwierdzeniami o charakterze zastrzeżeń księgowego. Nie rozumiem zupełnie roztrząsania w stanowisku Rady kwestii małej liczebności grup chorych, bowiem per se jest to oczywiste. Nie wiem jak można pisać o braku dowodów na wydłużenie czasu przeżycia chorych i śmiertelność i jednocześnie wskazywać, że terapia substytucyjna spowalnia postęp zmian w płucach. W niemal każdym zdaniu stanowiska Rady zawarte są przeczące sobie stwierdzenia – z jednej strony brak ma być wpływu na dynamikę wartości FEV1 a z drugiej strony podnosi się modyfikację progresji rozedmy płuc. Jakie zatem znaczenie ma parametr gdy skutki leczenia są pozytywne („wykazano także znaczące spowolnienie w zakresie surogatowego punktu końcowego, jakim jest utrata gęstości miąższu płuc”). Jaki w tym zakresie ma znaczenie braku profilaktycznego wpływu na rozwój rozedmy płuc u dorosłych?

Niezrozumiała jest konkluzja stanowiska Rady jakoby ograniczeniem długotrwałego stosowania terapii dożylnej substytucji a1at byłaby konieczność cotygodniowych wlewów dożylnych. Nie dość, że zdanie to wydaje się być pozbawione sensu (taka jest droga podania czynnika i już) to nadmienić należy, że znam osoby przyjmujące wlewy ponad 20 lat. I doskonale żyjące.

Z kolei Prezes AOTMiT w swej rekomendacji przyznaje, że „Analiza skuteczności wykazała istotną statystycznie mniejszą redukcję gęstości miąższu płuc w grupie interwencji, co świadczy na jej korzyść.” Wydawało by się, że jesteśmy w domu. A jednak nie „Różnice wyników oceny jakości życia wskazują na pogarszanie się stanu pacjentów z AATD w badaniach, zarówno w zakresie oceny ogólnej (badanie EXACTLE), jak i w domenach wpływu na życie i aktywności (RAPID), choć nie uzyskały istotności statystycznej. Jedynie w domenie objawów zauważono różnicę w kierunku zmian między grupami (badanie RAPID): pacjenci, którym podawano terapię suplementacyjną uzyskali wynik wskazujący na poprawę ich jakości życia w tym zakresie, natomiast u pacjentów, którym podawano placebo ocena tej domeny uległa pogorszeniu, jednak różnica nie była istotna statystycznie.” Moim zdaniem to jest właśnie kluczowe – Prolastina to życie prawie normalne, bez tlenu, bez umierania przy każdym wysiłku fizycznym. Jednak dla Prezesa „Brak jest dowodów na to, że terapia istotnie wpływa na śmiertelność i oczekiwany czas trwania życia pacjentów z AATD.”

W rekomendacji zawarto też następujący passus: „Należy mieć na uwadze, że lek nie powoduje zatrzymania rozwoju choroby, ma na celu jedynie spowolnić jej przebieg.” Przecież to jest istota leczenia wszystkich chorób genetycznych – spowalnianie objawów bowiem leczenie inne niż terapia genowa jest niemożliwe.

Kluczowe oczywiście jest stwierdzenie „Terapia produktem Prolastin w połączeniu z BSC jest nieefektywna kosztowo a inkrementalny współczynnik kosztów użyteczności znacznie przekracza próg opłacalności (ponad 7 krotnie). Stosowanie wnioskowanej terapii jest bardziej efektywna, ale droższa w porównaniu z komparatorem. (…) W przypadku podjęcia pozytywnej decyzji refundacyjnej dla leku Prolastin dojdzie do wzrostu wydatków płatnika publicznego.”.

Wygrał budżet, pacjenci przegrali.

Obecnie jedyne co możemy zrobić to APELOWAĆ DO MINISTRA ZDROWIA O PODJĘCIE DECYZJI REFUNDACYJNEJ POMIMO NEGATYWNEJ OPINII AGENCJI.

Poniżej załączam link do materiałów:
http://bipold.aotm.gov.pl/index.php/zlecenia-mz-2017/855-materialy-2017/4912-042-2017-zlc

Skomentuj

Wprowadź swoje dane lub kliknij jedną z tych ikon, aby się zalogować:

Logo WordPress.com

Komentujesz korzystając z konta WordPress.com. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Google

Komentujesz korzystając z konta Google. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie z Twittera

Komentujesz korzystając z konta Twitter. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Facebooku

Komentujesz korzystając z konta Facebook. Wyloguj /  Zmień )

Połączenie z %s