Konferencja Europlan III w dniu 14 grudnia 2017 r.

14 grudnia 2017 r. miała miejsce w Warszawie Konferencja Europlan III poświęcona ocenie postępów w przygotowywaniu polskiego Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich. Ogół działań z tym związanych odbywa się pod hasłem inicjatywy „Polska dla Chorób Rzadkich”. Celem inicjatywy jest rozwiązanie problemów pacjentów z chorobami rzadkimi przez działania w kilku obszarach:

  1. Stworzenie krajowego rejestru chorób rzadkich, będącego częścią europejskiego systemu monitorowania
  2. Poprawienie diagnostyki chorób rzadkich, tak aby poszukiwanie pomocy nie miało charakteru długotrwałej odysei
  3. Stworzenie sieci ośrodków referencyjnych leczących chorych na choroby rzadkie, tak aby pacjent od początku diagnozy wiedział gdzie szukać pomocy.
  4. Poprawienie opieki zdrowotnej nad pacjentami z chorobami rzadkimi, w tym zwiększenie dostępności i zakresu refundacji leków sierocych
  5. Kompleksowe wsparcie społeczne dla pacjentów i ich rodzin
  6. Nauka i edukacja w tym obszarze
  7. Finansowanie leczenia chorób rzadkich.

Niestety na Konferencję nie dotarła prof. Joanna Chorostowska-Wynimko, będąca twarzą badań nad niedoborem alfa-1 w Polsce.

W trakcie Konferencji wybitne panelistki (prof. A. Kostera-Pruszczyk, prof. J. Sykut-Cegielska, prof. J. Wierzba) przedstawiły stan obecny w zakresie tworzenia ośrodków referencyjnych dla chorób rzadkich. Należy zwrócić uwagę, że obecnie brak jest koordynacji tych działań i nie istnieje coś takiego jak sieć czy ośrodek wiodący. To raczej z powodów historycznych bądź zainteresowań konkretnego naukowca (tzw. Enthusiasm Based Medicine) ten czy inny ośrodek wybija się do pozycji swoistego centrum. Obecnie nie ma bowiem podstaw prawnych dla funkcjonowania takich ośrodków, a wymagają one naprawdę wielkiego wkładu pracy – jako najczęściej jednostki multidyscyplinarne. W tym kontekście należy pamiętać, że z ok. 8 tys. znanych obecnie chorób rzadkich, leczenie farmakologiczne dostępne jest dla ok 200 czyli ca. 3%.

W dalszej części rozważano funkcjonowanie w Polsce rejestrów medycznych. I tu też nie ma zaskoczenia, większość rejestrów chorób rzadkich (z ok. 50) funkcjonuje bez podstaw prawnych a jednocześnie Polska jest największym dostawcą danych do europejskiego rejestru Eurocat, który w Polsce funkcjonuje jako Polski Rejestr Wrodzonych Wad Rozwojowych. Niestety, ten istniejący od 20 lat rejestr również boryka się z problemami organizacyjnymi i finansowymi, nie do rozwiązania bez kompleksowego planu na poziomie państwa.

Na Konferencji omówiono też typową „mękę diagnostyczną” pacjenta z chorobą rzadką. Statystycznie w Polsce rozpoznanie choroby rzadkiej wymaga 5-10 wizyt u różnych specjalistów, często w różnych ośrodkach. Problemem jest nieuwzględnienie w koszyku świadczeń nowych, cennych procedur diagnostycznych (jak np. mikromacierze). Brakuje również genetyków klinicznych (jest ich ok. 80 w całym kraju) a jednocześnie wobec braku certyfikacji laboratoriów genetycznych zdarzają się nadużycia na szkodę pacjentów.

W zakresie pomocy społecznej paneliści zwrócili uwagę na szereg nieprawidłowości w funkcjonowaniu w Polsce komisji ds. orzekania o niepełnosprawności, przede wszystkim na popełniane przez nie uchybienia formalne. Do takich należy m.in. niewłaściwy skład komisji (brak specjalisty z danej dziedziny) oraz ignorowanie części dokumentacji. W tej sytuacji ok. 90% odwołań do sądów administracyjnych od orzeczeń organów drugiej instancji kończy się wygraną pacjenta. Oznacza to jednak dużą stratę czasu. Zwrócono uwagę na brak współpracy resortu zdrowia i rodziny.

Omawiając problem leków sierocych zwrócono przede wszystkim uwagę, że w Polsce refundacji podlegają jedynie 23 preparaty z tej grupy co oznacza najgorszy wynik w całej Unii Europejskiej. U podłoża tej sytuacji leży traktowanie leków sierocych tak samo jak wszystkich innych, w zakresie wymogu analizy ekonomicznej (kryterium QALY) oraz badań rejestrowych. Leki te niejako z samej istoty tych chorób (małe próby, rzadkie występowanie, wysoki koszt) nie mogą spełniać powszechnych kryteriów do refundacji. Konieczna jest więc inna ścieżka dla tych medykamentów, o ile poważnie rozważa się ich refundację. Konieczny jest osobny budżet lub podejście egalitarne wyrażające się w zwiększeniu krotności QALY bowiem obecne wymogi w zakresie progu opłacalności są absurdalne. Wskazywano na specyfikę oceny technologii medycznych w odniesieniu do leków sierocych, która musi również ulec zmianie. Przedstawiono również największe mankamenty obecnej ustawy refundacyjnej oraz występujące w zakresie procedur refundacyjnych naruszenia art. 68 Konstytucji RP. Pojawił się postulat prawnego dopuszczenia procedury compassionate use.

Spełnienie tych wszystkich oczekiwań środowiska pacjentów i lekarzy wymaga kompleksowego działania administracji rządowej, w tym zmian legislacyjnych. Powinny one zostać ujęte w ramach Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich, tak jak do tego Polskę zobowiązuje prawo unijne. I tu nastąpiło największe rozczarowanie Konferencji.

Przede wszystkim obecna wersja planu utraciła przymiotnik „Narodowy”. Jest to obecnie jedynie rodzaj mapy drogowej, projekt planu czy też harmonogram działań, bez jednak większych przybliżeń treści. Chętni zresztą mogą zapoznać się z planem poniżej. Co zbulwersowało środowisko to kuriozalny fakt, że nad tym dokumentem organizacje pacjenckie nie pracowały w ogóle, a poprzedni dokument nad którym od lat się pochylały gdzieś się rozpłynął. Według deklaracji przedstawicieli ministerstwa zdrowia, działania te mają zakończyć się przyjęciem planu w połowie 2019 r. (rok wyborczy 🙂 Jesteśmy więc wciąż bardzo daleko.

Obecny plan kładzie nacisk na kwestie edukacji. W innych sferach jest dość enigmatyczny. Przewiduje jakieś przybliżenie do tworzenia prawnych ram dla funkcjonowania ośrodków referencyjnych i rejestrów medycznych ale nie ma tu szczegółów. Co szczególnie zbulwersowało przedstawicieli pacjentów to potraktowanie dość ogólnie kwestii zmian w ustawie refundacyjnej. Wydaje się, że planowana na 2018 r. nowelizacja nie przyniesie zasadniczych zmian oczekiwanych przez środowisko. W każdym razie przedstawiciele ministerstwa unikali jak ognia podania jakichkolwiek szczegółów, odsyłając do (ogólnego) planu oraz zbijając każdy argument wizją uchwalenia w niesprecyzowanej perspektywie czasowej ustawy dla chorób rzadkich wzorowanej na ustawie „Za życiem”. Pomijając wątpliwości co do adekwatności porównania tych ustaw i tych grup beneficjentów to projekt ten w planie nie został przedstawiony nawet w formie założeń. W zasadzie ma on tylko tytuł a szczególność regulacji nie została wyjaśniona. Trzeba oczywiście dać tym działaniom szansę ale jednak sposób i forma prezentacji planu była mocno urągająca zasadom dobrej i lojalnej współpracy ze stroną społeczną. Na Konferencji pojawiło się dwóch wiceministrów, z których jeden obecny był godzinę ale w dwóch częściach a drugi ok. 20 minut. Ten pierwszy był dość arogancki wobec panelistów, w tym kobiet-profesorów okazując lekceważenie i dezynwolturę wobec środowiska zaś drugi, odpowiedzialny za politykę lekową nie podał żadnych szczegółów proponowanych zmian a wręcz dał do zrozumienia, że póki co wielkich zmian nie będzie. Nie można więc powiedzieć, aby przedstawiony plan rozbudził wielkie nadzieje. Jak zwykle należy więc uzbroić się w cierpliwość.

Dla zainteresowanych poniżej zamieszczam wybrane materiały z Konferencji.

Skomentuj

Wprowadź swoje dane lub kliknij jedną z tych ikon, aby się zalogować:

Logo WordPress.com

Komentujesz korzystając z konta WordPress.com. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Google

Komentujesz korzystając z konta Google. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie z Twittera

Komentujesz korzystając z konta Twitter. Wyloguj /  Zmień )

Zdjęcie na Facebooku

Komentujesz korzystając z konta Facebook. Wyloguj /  Zmień )

Połączenie z %s